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1965-1974

Curare la leucemia proteggendo il cervello

Ancora oggi è importante far arrivare i farmaci direttamente nella scatola cranica per evitare che la malattia colpisca il cervello.

Negli anni Sessanta la mortalità nelle leucemie infantili raggiunge quasi il 90 per cento dei casi e i farmaci a disposizione non riescono a combattere le forme più gravi, in particolare quelle con localizzazione cerebrale.

Oggi oltre l’85 per cento dei pazienti guarisce, con punte ancora più elevate nella popolazione pediatrica.

La scelta di somministrare il farmaco direttamente all’interno della scatola cranica e di affiancare alla chemioterapia anche la radioterapia è stata la prima mossa di un percorso che ha successivamente portato gli ematologi pediatrici di tutto il mondo a concentrarsi sulle caratteristiche molecolari della malattia, e di raggiungere i successi attuali. Le cure più aggressive proposte nel 1967 hanno rappresentato una pietra miliare: il primo passo per credere che per la malattia ci fossero possibilità di cura.

Non erano però cure innocue: permettevano sì ai giovani pazienti di sopravvivere, ma a costo di notevoli effetti collaterali anche di tipo cognitivo.

I farmaci di nuova generazione, in particolare quelli mirati contro specifici bersagli terapeutici, hanno effetti collaterali molto più limitati e soprattutto non compromettono la crescita fisica e mentale dei bambini. La somministrazione intratecale è ancora utilizzata, ma a dosaggi inferiori, con lo scopo di evitare che la malattia attacchi anche il cervello.

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è una malattia relativamente rara: in Italia si registrano circa 1,6 casi ogni 100.000 uomini e 1,2 casi ogni 100.000 donne, cioè circa 450 nuovi casi ogni anno tra gli uomini e 320 tra le donne. È però il tumore più frequente in età pediatrica: infatti rappresenta l'80 per cento delle leucemie e circa il 25 per cento di tutti i tumori diagnosticati tra 0 e 14 anni. L'incidenza raggiunge il picco tra i 2 e i 5 anni e poi diminuisce con l'aumentare dell'età, fino ad essere minima dopo i 29 anni (il 50 per cento di tutti i casi viene diagnosticato entro i 29 anni).

La leucemia linfoblastica acuta è un tumore ematologico che prende origine dai linfociti - un tipo particolare di globuli bianchi - nel midollo osseo ed è caratterizzata da un accumulo di queste cellule non solo nel midollo osseo, ma anche nel sangue e in altri organi. Il termine "acuta" indica che la malattia progredisce velocemente.

Oggi la scelta del trattamento dipende dalle caratteristiche del paziente e della malattia. La chemioterapia rappresenta uno dei principali trattamenti: il tipo di farmaco e le dosi sono definite caso per caso dopo aver attentamente valutato molti fattori. Nei bambini, per esempio, si utilizzano spesso regimi più intensivi, ma in generale il percorso chemioterapico può essere suddiviso in quattro fasi della durata totale di circa 2 anni.

Nel corso di tutte le fasi di chemioterapia è necessario effettuare il trattamento di profilassi dell’eventuale leucemia a livello del sistema nervoso centrale, che consiste nella somministrazione della chemioterapia direttamente nel fluido cerebrospinale mediante punture lombari.

Nei casi più difficili (bambini, pazienti ad alto rischio, pazienti che non rispondono alla chemioterapia di induzione o pazienti che vanno incontro a recidiva poco dopo il trattamento) è possibile effettuare anche un trapianto di cellule staminali emopoietiche. Il trapianto permette di sostituire le cellule malate del midollo (che vengono distrutte con radiazioni o chemioterapia a dosi molto elevate) con cellule sane che daranno poi origine a cellule del sangue del tutto normali.

Negli ultimi anni anche i cosiddetti farmaci molecolari hanno dato risultati importanti. In particolare, il farmaco imatinib nato per la cura della leucemia mieloide cronica che si manifesta in età adulta, si è dimostrato efficace anche contro quelle forme di leucemia linfoblastica acuta che sono caratterizzate dal cromosoma Philadelphia, cioè dalla fusione anomala di parti dei cromosomi 9 e 22.

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