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1995-2004

I farmaci mirati e il futuro dell’oncologia

Sembrano essere la strategia vincente, ma rimane ancora aperto il problema dei loro costi.

È il 2001 quando Brian J. Druker, Charles L. Sawyers e Nicholas Lydon dimostrano che l’imatinib, un farmaco mirato contro un’alterazione cromosomica che causa la leucemia mieloide cronica, permette ai pazienti di convivere con la malattia.

Per la scoperta i tre oncologi ricercatori ricevono nel 2009 il premio Lasker, un prestigioso riconoscimento in ambito medico. Ma la vicenda era cominciata ben prima, con l’identificazione della traslocazione cromosomica responsabile della malattia da parte della ricercatrice americana Janet Rowley, negli anni Settanta. Da allora ci sono voluti trent’anni di studi per mettere a punto un farmaco specifico. La storia dell’imatinib dimostra che è possibile progettare un farmaco in modo razionale a partire da un meccanismo biologico e indirizza la ricerca sul cancro verso questo nuovo approccio. Infatti, pochi anni dopo la scoperta, la Food and Drug Administration (FDA) approva il primo farmaco mirato per la cura di pazienti con il linfoma non-Hodgkin che non rispondono alle altre terapie.

Si tratta del primo anticorpo monoclonale, un prodotto delle cellule del sistema immunitario, chiamato rituximab, che riconosce una proteina presente sulla superficie dei globuli bianchi e interferisce con lo sviluppo del cancro.

Il trastuzumab arriva anch’esso negli stessi anni: è un altro anticorpo monoclonale che, se associato alla chemioterapia, aumenta la sopravvivenza delle donne con cancro del seno HER2 positivo. Nel 2006 il trastuzumab verrà prescritto anche a donne operate di tumore al seno poiché diminuisce le ricadute. Recentemente questo farmaco è stato approvato anche come terapia per il cancro allo stomaco HER2 positivo, a riprova del fatto che quel che conta è la caratteristica molecolare del tumore, o la sua carta d’identità genetica, più che la sua localizzazione.

Oggi i farmaci mirati sono decine, con indicazioni ed efficacie diverse. I costi sono però elevati per il sistema sanitario nazionale, che ha difficoltà a renderli disponibili a tutti coloro che ne potrebbero avere bisogno.

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